罕见病“天价药”何时有望纳入医保

2020-08-21    浏览:1004

一支进口药国内售价近70万元且完全自费引热议 罕见病“天价药”何时有望纳入医保

一支小小的5毫升注射液,售价70万元。对SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿来说,每一滴诺西那生钠都像金子一般珍贵。它意味着患儿有了活下去的希望,但也意味着一个家庭可能倾家荡产。

公开资料显示,SMA是一种罕见的染色体隐性遗传病,以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征,导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力,在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一。SMA根据患者发病年龄与临床病程由轻至重分为4型,其中最重的分型一般在6个月内发病,如果不进行治疗,大多数患儿无法存活到两岁。

前不久,广东一位SMA患儿的母亲向国家药监局提交信息公开申请,希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

此事引发社会对于售价70万元一针的诺西那生钠注射液的关注,该不该将其纳入医保、能否“多方共付”、鼓励研制新药还是进行特殊药物仿制成为主要争议点。

特效新药定价高昂 如何压缩利润空间

诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物,由渤健公司研发,2016年12月23日首次在美国获批,并陆续在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大获得批准用于治疗SMA。2019年2月22日,诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,成为中国首个治疗SMA的药物。

据《华夏时报》报道,目前,国内的SMA患儿只有使用这种昂贵的药物,才能有生存的希望。在症状前给药实验中使用诺西那生钠注射液后,患儿100%可以独坐,92%可以辅助行走,88%能独立行走。

记者注意到,诺西那生钠注射液高昂的价格被广泛讨论。

目前,诺西那生钠注射液在国内的售价为每支69.7万元,属于完全自费药物,患者在第一年内需要注射6支,之后每4个月注射1支,年年如此。

有神经科医生介绍说,就单价而言,我国的公开价格在全球范围内已经是最低水平了。在美国,据此前渤健生物的公开声明,诺西那生钠的单支价格为12.5万美元(折合人民币约87万元),相较中国单支近70万元的售价,高出约20%。在澳大利亚,政府采购该药品价格为每支11万澳元(折合人民币约55万元),亦十分高昂。

据中国政法大学医药法律与伦理研究中心主任刘鑫介绍,我国政府已经在削减中间环节、降低药品费用方面作了很多努力和改革,比如提出和实施“两票制”。

“两票”是指药品生产企业到流通企业开一次发票,流通企业到医疗机构开一次发票,目的是减少药品流通环节,使中间加价透明化,进一步推动降低药品虚高价格,减轻群众用药负担。从2016年4月试点,到2016年11月进一步深化,再到2017年1月9日政策终于落定,原国家卫计委、原国家食药监总局等八部委联合发布了《在公立医疗机构药品采购中推行“两票制”的实施意见(试行)》。

2020年1月17日,国家医保局又发布了《国家组织药品集中采购和使用试点方案的通知》,意味着“4+7带量采购”政策正式落地。

“药品的利润空间已经被大大压缩了,很多药品的价格已经明显下降了。”刘鑫说。

据中国医院协会医疗法制专业委员会常务副主任委员兼秘书长郑雪倩介绍,国家已经在努力降低进口药物关税,以减少患者的支出费用,比如根据《中华人民共和国进出口关税条例》相关规定,自2018年5月1日起,以暂定税率方式将包括抗癌药在内的所有普通药品、具有抗癌作用的生物碱类药品及有实际进口的中成药进口关税降为零。但是像诺西那生钠注射液这样的高价罕见病进口药物,不是通过降低关税就能大幅度减轻患者家庭负担的。

一位研究国内医保制度的专业人士说,药物上市阶段,定价是由企业自行决定的。2014年国家发展改革委取消药品最高零售价限价后,药品若未纳入医保,定价决策基本比较市场化。

业内人士普遍认为,新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动,针对罕见病的靶向药物成本更高,加上罕见病患者群体小,极有可能出现亏损,药企往往“望而却步”。因此,罕见病的特效新药一旦问世,基本处于垄断状态,且定价较高。

能否纳入医保体系 目前来看仍未可知该不该将诺西那生钠注射液纳入医保也是此次舆论焦点。

根据渤健公司的声明,截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销。

澳大利亚药品福利计划网站的公开信息显示,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元,患者自付费用为41澳元,折合人民币206元。

刘鑫认为,澳大利亚将SMA纳入医保体系,但这只是疾病个例,澳大利亚并没有也无法拥有充足的财力支撑将所有罕见病均纳入医保范围。“哪怕是像英国这类领头实施免费医疗制度的国家,也不是将所有药品都涵盖在免费医疗的药品目录里面,不在目录里面的药物还是需要患者自费。各国的经济水平都没能达到完全免费医疗的程度。”

实际上,国家医保局已经在考虑将诺西那生钠注射液纳入医保。

国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。”

根据罕见病发展中心与艾昆纬中国联合发布的《中国罕见病药品可及性(2019)报告》,在中国明确以罕见病适应症注册的药品仅有55种,仅涉及31种罕见病。在这55种药品中,仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录,涉及18种罕见病。而根据国家卫生健康委员会、科技部等五部委于2018年5月22日发布的《第一批罕见病目录》,罕见病共涉及121种。国际上确认的罕见病则高达7000多种。

8月5日,渤健公司回复媒体称,公司正在积极准备向国家医保局提交诺西那生钠的资料,若该药品通过专家评审,则将进入医保谈判环节,若确定纳入2020国家医保药品目录,患者将有望以较低价格购买。

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